>>> 2002年第9期
基因重组人生长激素与矮小病
作者：黄晓东
生长激素的作用
生长激素是由大脑垂体分泌的，rhGH与人自身合成的生长激素相同，其主要功能一是刺激软骨细胞的增殖和分化，促进骨骼的生长，从而加快身高增长速度；二是通过它以及它作用于肝细胞合成的胰岛素样生长因子，调节人体代谢，促进蛋白质的合成以及脂肪的分解。
哪些矮小者可以用rhGH
rhGH是治疗各种原因引起的生长激素缺乏症(GHD)的首选药物，包括特发性GHD或继发于颅脑肿瘤、炎症、外伤、发育不良等病变以及放射治疗的GHD。对这一类矮小患者，rhGH的疗效非常显著，如一般第一年的连续治疗可使患者长高约10厘米，经连续治疗数年，可明显改善患者的成年身高（终身高）。rhGH对于因特纳综合征（一种性染色体疾病）、慢性肾功能不全所导致的矮小，也具有肯定的疗效。另外，rhGH对宫内发育迟缓所致的矮小，对遗传性、家族性或其他病因不明的特发性矮小，在治疗期间具有明确的加快生长的功效，但关于增加成年身高的作用，虽已有肯定的报道，至今国际上仍然没有定论。
什么时间开始治疗好
总的原则是确诊后越早越好。从疗效来讲，骨龄越小，骨骼生长的潜能越大，因而身高追赶的空间也大。从费用考虑，由于rhGH的治疗剂量是根据体重来计算的，同样增高1厘米，体重轻者所花的钱自然就少。必须指出的是，慢性肾功能不全的矮小患者的治疗只能在肾移植之前进行，而肿瘤患者必须在原发疾病得到控制的前提下，才可以开始治疗。
疗程要多长
生长激素的促长作用只表现在用药期间，换一句话说，你用药时就长得快，不用药时，又回到原来的速度（刚停用后的短时间内生长还可能较治疗前快）。因此，影响疗程长短的因素有多个。首先，从医疗的角度，一般疗程越长疗效越好，以GHD为例，连续治疗3年以上，才能取得比较满意的结果。其次，迄今为止，rhGH的治疗费用还是十分昂贵的，对药费的承受力也决定了疗程的长短。再次，患者对治疗的依从性、患者自身及其家人对最终身高的期望值、患者开始治疗的年龄等都与疗程有关。但是，当患者治疗期间的生长速度低于每年2.5厘米，或骨骺已闭合则应停止使用。
治疗中需注意的问题
一是诊断。因为生长激素并不能治疗所有的矮小症，所以明确的诊断对于制定治疗方案、调整治疗剂量、预测疗效、权衡治疗结果与治疗费用都是很重要的。如垂体功能减退患者除生长激素外，还需补充其他的垂体激素。又如，治疗不同原因引起的矮小时，使用的剂量是不同的，因特纳综合征患者所需的剂量较GHD大。
二是反应。由于生长激素会降低细胞对胰岛素的敏感性，在使用rhGH治疗期间，易感患者需监控血糖，原有糖尿病的则应调整胰岛素的用量。一部分患者在治疗过程中，会发生甲状腺功能低下，需及时补充。虽然并没有直接的证据指出rhGH会引起肿瘤的复发，但对于这部分患者在使用rhGH期间需密切观察随访，如果发生复发或恶心、呕吐、头痛伴视觉障碍等颅内高压的症状时，应暂停注射并进行评价。有些患者在治疗早期，出现注射局部皮肤红肿等反应，一般不影响疗效，可以更换部位继续使用。但是如果水肿的范围比较大或出现其他的过敏反应，则须和医生联系。
总之，矮小患者应去专业医院检查，明确诊断，向具备相关经验的专科医生咨询并在其指导下使用rhGH，以获得更佳的治疗效果。（作者每周一、六上午，周五下午有专家门诊）